⚡ 6 Ağustos 2025’te FDA Jazz Pharmaceuticals tarafından geliştirilen proteaz aktivatörü dordaviprone (Modeyso) adlı ilaca hızlandırılmış onay verdi. İlaç, daha önce tedavi görmüş ve hastalığı ilerlemiş, H3 K27M mutasyonu taşıyan diffüz midline glioma tanısı olan 1 yaş ve üzeri çocuklar ve yetişkinler için kullanılabilecek.Bu onay, H3 K27M mutasyonu taşıyan diffüz midline glioma için FDA tarafından verilen ilk sistemik tedavi onayı oldu.

💉 Klinik Çalışmalar
Etkinlik, ABD’de yürütülen 5 açık etiketli, randomize olmayan klinik çalışmaya katılan 50 yetişkin ve çocuk hasta üzerinde değerlendirildi.
Hastaların tümünde daha önce radyoterapi uygulanmıştı ve hastalık RANO-HGG kriterlerine göre ilerleyici ve ölçülebilir durumdaydı.

• Yanıt oranı (ORR): %22
• Yanıt süresi (DOR) ortalaması: 10,3 ay
• Yanıt verenlerin %73’ünde yanıt süresi ≥6 ay, %27’sinde ≥12 ay olarak gözlendi.

⚠️ Güvenlik Uyarıları
Kullanım kılavuzunda şu riskler için uyarılar bulunuyor:

• Aşırı duyarlılık (hipersensitivite)
• QTc aralığında uzama
• Embriyo-fetal toksisite

🕑 Kullanım Dozu

• Yetişkinler: Haftada bir kez 625 mg ağızdan
• Çocuklar: Vücut ağırlığına göre doz ayarlanıyor

✅ Hızlandırılmış Onay Programı

• İlaca öncelikli inceleme, yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık statüsü verildi.
• Ayrıca fast track statüsüne de sahip.

Referans: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-dordaviprone-diffuse-midline-glioma